750 χιλιάδες ασθενείς θα ωφεληθούν από τη νέα θεραπεία
Οι ασθενείς με μεσογειακή αναιμία που δεν υποβάλλονται σε μεταγγίσεις μπορούν να ελπίζουν, πλέον, σε βελτίωση της ποιότητας της ζωής τους, καθώς η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το σκεύασμα Exjade® για τη θεραπεία της υπερφόρτωσης σιδήρου. Αξίζει να σημειωθεί ότι το Exjade είναι η πρώτη από του στόματος εγκεκριμένη θεραπεία στην ΕΕ για τη χρόνια υπερφόρτωση σιδήρου σε ασθενείς 10

ετών και άνω, που πάσχουν από μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία.

Δεδομένα από την πιλοτική, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη, έδειξαν ότι το Exjade μειώνει σημαντικά το φορτίο σιδήρου σε ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία έναντι του εικονικού φαρμάκου, με παρόμοιο προφίλ ασφάλειας.

Ποιοι ασθενείς με μεσογειακή αναιμία θα ωφεληθούν

Τουλάχιστον 750.000 άνθρωποι σε όλο τον κόσμο πάσχουν από μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές, οφειλόμενες στη συσσώρευση περίσσειας σιδήρου.

Το νέο φάρμακο μειώνει τη συγκέντρωση σιδήρου στο σώμα
Η έγκριση βασίστηκε σε αποτελέσματα από τη μελέτη THALASSA, την πρώτη προοπτική ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη αποσιδήρωσης σε ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία, τα οποία έδειξαν σημαντική δοσοεξαρτώμενη μείωση του φορτίου σιδήρου σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (p<0.001). Σε αυτή την πιλοτική μελέτη, το Exjade μείωσε σημαντικά τη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ, γνωστή ως συγκέντρωση ηπατικού σιδήρου καθώς και τη φερριτίνη ορού.

Μεσογειακή αναμία και επιπλοκές

«Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία απαιτεί σύνθετους χειρισμούς. Χωρίς την κατάλληλη αγωγή, οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία είναι δυνατόν να υποφέρουν από σοβαρές επιπλοκές που επηρεάζουν σημαντικά τη ζωή λόγω της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου», είπε η κα Maria Domenica Cappellini, καθηγήτρια στο Τμήμα Παθολογίας του Πανεπιστημίου του Μιλάνου. «Τα δεδομένα της μελέτης THALASSA αποδεικνύουν ότι αυτοί οι ασθενείς έχουν πια στη διάθεσή τους μια αποτελεσματική από του στόματος θεραπευτική επιλογή που βοηθά στη μείωση της συγκέντρωσης σιδήρου στο σώμα».

Πιο ασφαλείς οι ασθενείς με μεσογειακή αναιμία

Οι επιπλοκές από την περίσσεια σιδήρου μειώνονται πλέον στο ελάχιστο
Η έγκριση αυτή θεωρείται ένα σημαντικό ορόσημο για ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία γιατί, για πρώτη φορά, το Exjade είναι στη διάθεση ασθενών με μεσογειακή αναιμία οι οποίοι δεν υπόκεινται τακτικά σε μεταγγίσεις, αλλά παρόλα αυτά υποφέρουν από επικίνδυνες για τη ζωή επιπλοκές λόγω της περίσσειας σιδήρου. Ακόμη και χωρίς μεταγγίσεις, οι ασθενείς αυτοί εξακολουθούν να συσσωρεύουν περίσσεια σιδήρου μέσω εντερικής απορρόφησης, γεγονός που οδηγεί σε σοβαρές επιπλοκές, όπως ηπατική ίνωση και κίρρωση, θρόμβους, ασθένειες των οστών, πνευμονική υπέρταση και αγγειακές και ενδοκρινικές νόσους. Μάλιστα, αρκετές επιπλοκές που σχετίζονται με τη χρόνια υπερφόρτωση σιδήρου κάνουν την εμφάνισή τους στην ηλικία των 10 ετών, ενώ γίνονται όλο και πιο συχνές σε ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία που πλησιάζουν τα 20 ή τα 30 έτη.

Λεωνίδας Καλλιδώνης

Πηγή: healthpress.gr